FDA加速批准Ojemda/Tovorafenib用于治疗特定儿童低级别胶质瘤

　　美国食品和药物管理局（FDA）于2024年4月23日加速批准了托沃拉非尼（商品名Ojemda，Tovorafenib作为一种新型治疗方法，针对6个月及以上患有特定类型的复发或难治性儿童低级别胶质瘤（LGG）患者。这些患者的肿瘤存在BRAF融合、重排或BRAF V600突变。

　　治疗适应症：Tovorafenib被批准用于治疗携带BRAF融合或BRAF V600突变的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者。这是FDA首次为这类患者群体批准全身性疗法。

　　临床试验数据：批准主要基于FIREFLY-1临床2期试验的数据。该试验评估了Tovorafenib作为每周一次的单药疗法在不同评估标准下的疗效与安全性。结果显示，在采用不同评估标准时，总体缓解率（ORR）分别为67%（RANO-HGG标准）、51%（RAPNO-LGG标准）和53%（RANO-LGG标准）。中位缓解持续时间也显示出较好的疗效持久性。

　　安全性与耐受性：最常见的不良反应包括皮疹、发色改变、疲劳等，而大多数不良反应为轻至中度。此外，还报告了一些实验室异常，但大多数是可管理的。

　　用法与剂量：Tovorafenib的推荐剂量是基于体表面积（BSA）的，为每周一次380 mg/㎡，最大推荐剂量为每周600 mg，可作为立即释放片剂或口服混悬剂使用。

　　儿童低级别胶质瘤现状：儿童低级别胶质瘤是儿童中最常见的脑瘤之一，占所有中枢神经系统肿瘤的较大比例。尽管某些位置的肿瘤可能通过手术完全切除，但位于关键区域的肿瘤可能更具挑战性，且疾病进展可能导致进一步的功能缺陷。

　　综上所述，Tovorafenib的批准为携带特定BRAF变异的复发或难治性儿童低级别胶质瘤患者提供了新的治疗选择。

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