Exagamglogene Autotemcel治疗输血依赖性β-地中海贫血

　　Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一种非病毒细胞疗法，旨在通过离体成簇规则间隔短回文重复序列(CRISPR)–Cas9基因编辑自体CD34+造血干细胞和祖细胞中BCL11A的红细胞特异性增强子区域来重新激活胎儿血红蛋白合成细胞（HSPC）。

　　研究人员对12至35岁患有输血依赖性β地中海贫血和β0/β0、β0/β0样或类似疾病的患者进行了一项开放标签、单组、3期研究。非-β0/β0样基因型。CD34+HSPC通过带有引导mRNA的CRISPR-Cas9进行编辑。在输注exa-cel之前，患者接受了药代动力学剂量调整的白消安的清髓预处理。主要终点是输血独立性，定义为至少连续12个月没有红细胞输注的加权平均血红蛋白水平为9g/dL或更高。还评估了总血红蛋白和胎儿血红蛋白浓度和安全性。

　　结果显示：共有52名输血依赖性β-地中海贫血患者接受了exa-cel治疗，并被纳入这项预先指定的中期分析中；中位随访时间为20.4个月（范围：2.1至48.1）。中性粒细胞和血小板植入每位患者体内。在具有足够评估随访数据的35名患者中，有32名患者出现输血独立性（91%；95%置信区间，77至98；P<0.001，相对于50%缓解的零假设）。在独立输血期间，平均总血红蛋白水平为13.1克/分升，平均胎儿血红蛋白水平为11.9克/分升，胎儿血红蛋白呈全细胞分布（红细胞≥94%）。exa-cel的安全性总体上与清髓性白消安预处理和自体HSPC移植的安全性一致。没有发生死亡或癌症。

　　在进行清髓术之前使用exa-cel治疗，使91%的输血依赖性β-地中海贫血患者实现了输血独立。

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