FDA批准司美替尼用于治疗1型神经纤维瘤病，伴有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤

　　FDA（美国食品和药物管理局）在2020年4月10日批准了司美替尼（Selumetinib，商品名：KOSELUGO）用于治疗2岁及以上的患有1型神经纤维瘤病（NF1）且伴随有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤（PN）的儿科患者。这一决定基于SPRINT（NCT01362803）临床试验的积极结果，该试验由美国国家癌症研究所（NCI）资助，是一项开放标签、多中心、单臂试验，旨在评估司美替尼在治疗这类患者中的疗效和安全性。

　　司美替尼是一种激酶抑制剂，特别是针对MEK1和MEK2的抑制剂，这两种激酶在Ras-Raf-MEK-ERK信号通路中起到关键作用。该通路在多种癌症中被激活，包括NF1。通过抑制这一通路，司美替尼能够减少细胞增殖并促进细胞凋亡，从而在NF1患者的治疗中发挥作用。

　　SPRINT试验的结果显示，在接受司美替尼治疗的患者中，总体缓解率（ORR）达到66%，这意味着至少66%的患者的肿瘤体积在3-6个月内缩小了至少20%。所有接受治疗的患者均获得了部分缓解，且82%的缓解者持续缓解至少12个月。这一结果表明司美替尼在治疗NF1伴随PN的儿科患者中具有显著的疗效。

　　然而，司美替尼的使用也伴随着一些不良反应。在SPRINT试验中，最常见的不良反应包括呕吐、皮疹、腹痛、腹泻、恶心、皮肤干燥、疲劳、肌肉骨骼疼痛等。此外，司美替尼还可能引起心肌病、眼毒性（包括视网膜静脉阻塞、视网膜色素上皮脱离和视力受损）以及肌酐磷酸激酶升高等不良反应。因此，在使用司美替尼时，需要密切监测患者的不良反应情况，并根据需要调整剂量或停药。

　　总体而言，FDA对司美替尼的批准为患有1型神经纤维瘤病并伴随有症状性、无法手术的丛状神经纤维瘤的儿科患者提供了新的治疗选择。

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