2020年4月，FDA快速批准Jelmyto（mitomycin，丝裂霉素）肾盂肾盏凝胶制剂用于治疗成人低级别上尿路上皮癌（LG-UTUC）。Jelmyto是一种首创的（first-in-class）通过优先审查程序获得批准，此前还被授予了突破性药物资格（BTD）。最重要的是，Jelmyto是第一个也是唯一一个被批准用于治疗LG-UTUC的非手术治疗选择。

　　LG-UTUC是一种发生在上尿路、输尿管和肾脏的罕见癌症。在美国，每年大约有6000~7000例新发或复发性LG-UTUC患者。泌尿系统解剖结构复杂，治疗难度大。目前的护理标准包括多次手术，大多数患者需要根治性肾输尿管切除术，使治疗更为复杂的是，LG-UTUC最常见于70岁以上的患者，这些患者的肾功能多数受损，会进一步加大手术的难度。

　　此次里程碑式的批准，主要基于III期OLYMPUS试验的阳性结果。该研究结果显示，Jelmyto在成人LG-UTUC患者中实现了临床意义的疾病根除：完全缓解率高达58%，中位缓解持续时间（DOR）尚未达到。

　　主要研究成果

　　（1）在意向性治疗人群和诊断时被认为无法手术者中，完全缓解率为58%。

　　（2）在评估缓解持续性的12个月时间点，完全缓解19例，疾病复发7例，9例患者继续随访评估。

　　（3）Kaplan-Meier分析评估的12个月缓解持久率为84%。

　　（4）大多数不良事件为轻到中度（最常见的有输尿管梗阻、腰痛、尿路感染等），使用现有的治疗方法可以控制，未发生与治疗相关的死亡。

　　Jelmyto由丝裂霉素（一种化疗药物）和无菌凝胶组成，使用UroGen专有的缓释RTGel™ 技术开发。该药被设计为使尿路组织长时间暴露于丝裂霉素，从而使非手术手段治疗肿瘤成为可能。