在约40％的黑色素瘤患者中检测到BRAF V600E突变，在约5％的黑色素瘤患者中检测到BRAF V600K突变。MAPK通路的激活导致细胞增殖的持续刺激并抑制程序性细胞死亡。Vemurafenib （PLX4032，维罗非尼） 是一种低分子量分子，用于抑制突变的丝氨酸-苏氨酸激酶BRAF，它选择性地结合BRAF V600E激酶的ATP结合位点并抑制其活性。

　　vemurafenib（维罗非尼）对突变BRAF的生化亲和力转化为仅在BRAF突变细胞系中有效抑制ERK磷酸化和细胞增殖。在动物模型实验中，证明威罗非尼在携带BRAF V600E突变的细胞中实现了肿瘤消退。对于携带BRAF V600E突变的患者，威罗非尼在I、II和III期治疗不可切除的转移性黑色素瘤的临床试验表明，所有意想不到的高客观反应率都在50％和80％之间。中位无进展生存期从达卡巴嗪组的2个月延长至威罗非尼组的7个月，中位总生存期分别从9个月延长至14个月。大多数患者在几个月后对威罗非尼治疗产生耐药性仍然存在一个主要问题，并且已经描述了多种耐药机制。在威罗非尼治疗下，约25％的患者发展为角化棘皮瘤类型的皮肤鳞状细胞癌，具有低侵袭潜力且未发生转移。药物的总体耐受性相当好，许多患者长期接受治疗。

　　由于其他实体瘤（如甲状腺乳头状癌、结直肠癌、非小细胞肺癌和卵巢癌）同样具有BRAF突变，因此威罗菲尼也在这些实体中进行了测试。未来，威罗非尼与其他激酶抑制剂和免疫疗法的组合将提高其治疗潜力。并且已经描述了多种抗性机制。

　　维罗非尼/维莫非尼医保报销条件：治疗经CFDA批准的检测方法确定的BRAF V600 突变阳性的不可切除或转移性黑色素瘤。维莫非尼240mg*56片医保后价格为5022.64元。

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