FDA已批准nadofaragenefiradenovec-vncg（Adstiladrin）作为第一种基因疗法，用于治疗患有高危卡介苗（BCG）的成人患者——无反应的非肌肉浸润性膀胱癌（NMIBC）伴原位癌（CIS））有或没有乳头状肿瘤。

　　研究CS-003评估了基于非复制型腺病毒载体的基因治疗对103名经尿道切除术后患有BCG无反应、高危NMIBC伴或不伴乳头状肿瘤的成年人的安全性和有效性。

　　这些患者在可接受的BCG治疗后有持续性疾病，在可接受的BCG治疗后初始无肿瘤状态后疾病复发，或在单次BCG诱导疗程后出现T1疾病。这些患者中有98名可评估疗效。如果患者接受了至少5或6剂初始诱导疗程以及3剂维持治疗中的至少2剂或6剂第二诱导疗程中的至少2剂，则患者接受了可接受的BCG。

　　在用基因疗法治疗之前，所有患者都接受了经尿道膀胱肿瘤切除术，以消除所有可切除的疾病。那些残留的CIS不适合完全切除的患者被允许。然而，那些患有膀胱外、肌肉浸润性或转移性尿路上皮癌的患者被排除在外。

　　患者接受nadofaragenefiradenovec-vncg75mL膀胱内滴注，每3个月一次，持续长达12个月，或直至出现无法耐受的毒性或复发性高级别疾病。那些没有高度复发证据的患者被允许每3个月继续治疗一次。

　　在CS-003登记的157名患者中评估了nadofaragenefiradenovec的安全性。百分之十一的患者经历了严重的毒性；超过1％的患者出现的是冠状动脉疾病和血尿。不良反应导致1.9％的患者永久停止治疗；这些影响包括膀胱痉挛、灌注部位分泌物和膀胱良性肿瘤。

　　34％的患者需要中断nadofaragenefiradenovec的剂量。在超过10％的患者中导致剂量中断的毒性包括滴注部位分泌物、膀胱痉挛和尿急。

　　超过10％接受治疗的患者报告的最常见不良反应是滴注部位排出、疲劳、发冷、发热、膀胱痉挛、尿急、血尿和排尿困难。

　　在接受nadofaragenefiradenovec的超过15％的患者中，选择的实验室异常从基线恶化是葡萄糖增加、甘油三酯增加、肌酐增加、磷酸盐减少、血红蛋白减少。

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