莫洛替尼(Ojjaara)的作用是什么?

作者: 海得康医学编辑刘晓曦 【 原创 】 2023-09-22

美国抗癌药Ojjaara(莫洛替尼)用于治疗成人贫血患者的中度或高度风险骨髓纤维化,包括原发性骨髓纤维化或继发性骨髓纤维化(真性红细胞增多症后和特发性血小板增多症后)。迄今为止,它是唯一一种针对新诊断和先前治疗的骨髓纤维化伴贫血患者的药物,可解决该疾病的主要表现,包括贫血、体质症状和脾肿大(脾脏增大)。是JAK1、JAK2和激活素A受体1型(ACVR1)的抑制剂。

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骨髓纤维化是一种罕见的骨髓血癌,可导致严重的血细胞计数低下,包括贫血和血小板减少症;体质症状,如疲劳、盗汗和骨痛;和脾肿大(脾脏增大)。大约40%的患者在诊断时患有中度至重度贫血,并且估计几乎所有的患者在疾病过程中都发展成贫血。患有贫血的骨髓纤维化患者通常需要输血,超过30%的患者会因贫血而停止治疗。因此,依赖输血的患者预后不良,生存期缩短。

Ojjaara是一种具有不同作用机制的口服药物,具有抑制三种关键信号通路的能力:Janus激酶(JAK) 1、JAK2和I型激活素A受体(ACVR1)。抑制JAK1和JAK2可改善全身症状和脾肿大。此外,抑制ACVR1导致循环hepcidin减少,这在骨髓纤维化中增加并导致贫血。

莫洛替尼有可能会获得额外的批准,用于治疗一些炎症疾病。

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