Janus激酶(JAK)抑制剂鲁索替尼是治疗有症状的骨髓纤维化患者的有效疗法。然而，鲁索替尼失败后，几乎没有治疗选择。Momelotinib莫洛替尼与最佳可用疗法(BAT)相比，治疗鲁索替尼反应欠佳或血液学毒性作用的骨髓纤维化患者的疗效哪个更好？

　　研究纳入患有骨髓纤维化且既往接受过鲁索替尼治疗至少28天的患者，在使用鲁索替尼期间需要输注红细胞，或者将鲁索替尼剂量减少至每天两次少于20mg，并伴有3级血小板减少症、贫血或3级出血中的至少一种3级或更差、可触及脾脏至少5厘米且无2级或以上周围神经病变的患者。患者被随机分配(2:1)接受为期24周的开放标签momelotinib200mg每天一次或BAT（可能包括鲁索替尼、化疗、类固醇、不治疗或其他标准干预措施），之后所有患者都可以接受延长的莫洛替尼治疗。

　　主要终点是24周时脾脏体积与基线相比减少至少35%。

　　研究招募了156名患者；104人接受了莫洛替尼治疗，52人接受了BAT治疗。52名患者中有46名(89%)接受了鲁索替尼(ruxolitinib)治疗。Momelotinib莫洛替尼组104名患者中的73名患者(70%)和BAT组52名患者中40名患者(77%)完成了24周的治疗阶段。

　　结果显示：与基线相比，Momelotinib莫洛替尼组104名患者中的7名(7%)和BAT组52名患者中的3名(6%)脾脏体积减少至少35%。

　　Momelotinib莫洛替尼最常见的3级或更严重不良事件是贫血、血小板减少症和腹痛。Momelotinib莫洛替尼治组有11%发生周围神经病变，而BAT组没有。

　　在先前接受鲁索替尼治疗的骨髓纤维化患者中，与基线相比，Momelotinib莫洛替尼在脾脏大小减少至少35%方面并不优于BAT。

　　momelotinib仿制药还未上市，鲁索替尼仿制药已在孟加拉和老挝上市，孟加拉耀品国际生产的rutinib，老挝大熊制药生产的RUSODX，如需购买，可出国就医。“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，请咨询海得康医学顾问：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

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