基于腺相关病毒载体的基因疗法Roctavian（valoctocogene roxaparvovec-rvox）在患有严重A型血友病的成人中的新的七年随访结果。

　　A型血友病是一种由缺乏足够的功能性凝血因子VIII凝血蛋白引起的遗传性疾病，大约影响万分之一的人。这可能导致自发出血以及受伤或手术后出血。患有最严重疾病的患者通常每周接受静脉注射VIII因子治疗2至3次，或每月接受1至4次双特异性单克隆抗体治疗。

　　Roctavian作为一次性输注给药，可传递一种功能基因，旨在使身体能够自行产生因子VIII，而无需持续进行血友病预防，从而减轻患者的治疗负担。

　　在今年的欧洲血友病和相关疾病协会大会上公布的该疗法的中期、开放标签研究的结果表明，第七年的中位因子VIII活性仍处于轻度血友病范围内。

　　BioMarin公司表示，在6x1013vg/kg剂量组中，在整个随访期内，治疗出血的平均年化出血率较基线下降了96％，并补充说，大多数患者保持了止血，只有七分之二恢复定期预防。

　　Hank Fuchs表示：“数据显示Roctavian一次性治疗在输注后七年的影响，强调了基因治疗对严重A型血友病患者产生有意义和持久影响的潜力。”

　　Roctavian已获得欧盟委员会有条件营销授权，并已获得美国食品和药物管理局的批准。

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