美国食品和药物管理局（FDA）已批准Livmarli（maralixibat）口服溶液用于治疗5岁及以上进行性家族性肝内胆汁淤积（PFIC）患者的胆汁淤积性瘙痒。

　　家族性肝内胆汁淤积（PFIC）是一种罕见的遗传性疾病，会导致进行性肝病，通常会导致肝衰竭。这种疾病的体征和症状通常在婴儿期开始出现，包括严重瘙痒、黄疸和生长发育迟缓。

　　FDA对该疗法的决定涵盖了广泛的PFIC亚型，并得到了后期MARCH研究的积极结果的支持，该研究包括93名患有各种遗传性PFIC形式以及未识别突变状态的患者。

　　结果显示，与安慰剂相比，接受Livmarli治疗的患者瘙痒严重程度“具有高度统计学意义”的降低。

　　Livmarli已在美国获批用于治疗3个月及以上患有Alagille综合征的胆汁淤积性瘙痒症患者，Alagille综合征是一种罕见的遗传性疾病，会影响身体的多个器官系统，包括肝脏和心脏。

　　Mirum上个月宣布，支持该药物治疗Alagille综合征患者的长期结果已发表在《肝病学》杂志上。

　　分析表明，与自然史对照组相比，接受Livmarli治疗的患者的六年无事件和无移植生存率有统计学显着改善。

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