FLT3酪氨酸激酶抑制剂(TKI)对于FLT3突变的急性髓系白血病(AML)患者具有一定的临床疗效。然而，其疗效常受限于单一疗法中的耐药性以及联合疗法中的耐受性问题。为了解决这些问题，我们引入了一种新型化合物FF-10101。这种药物能够与FLT3活性位点附近的半胱氨酸残基共价结合，从而不可逆地抑制受体信号传导。它对大多数FLT3激活突变具有显著效果，并且与其他抑制剂相比，对FLT3配体(FL)诱导的耐药性具有极小的抵抗力。

　　我们进行了一项口服FF-10101的1期剂量递增研究，该研究主要针对患有复发性和/或难治性急性髓系白血病的患者，其中大多数患者携带FLT3激活突变和/或先前曾接触过FLT3抑制剂。研究共纳入了54名参与者，剂量范围从每天10至225毫克，以及每天两次(BID)的50至100毫克。

　　研究结果显示，剂量限制性毒性（DLT）主要为腹泻和QT延长。在40名可评估疗效的参与者中，综合完全缓解率达到了10%，而总体缓解率（包括部分缓解）为12.5%。值得注意的是，其中一些患者是在接受吉特替尼治疗后病情出现进展的。此外，56%的参与者之前曾接触过FLT3抑制剂。

　　基于这些研究结果，我们推荐的2期剂量(RP2D)为75 mg BID。FF-10101有潜力成为FLT3突变急性髓系白血病治疗的下一代进步，为这类患者提供更多的治疗选择和希望。

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