阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）简介：

　　PNH是一种进行性血液疾病，由补体系统的不受控制激活导致红细胞过早破坏。

　　症状包括疲劳、吞咽困难、呼吸困难等，并可能导致血栓形成和器官功能障碍。

　　疾病的死亡率较高，据估计，20%至35%的患者在疾病诊断后五至十年内死亡。

　　Ultomiris的临床试验效果：

　　接受Ultomiris治疗的患者未出现突破性溶血，而接受Soliris治疗的患者中有5.1%出现。

　　Ultomiris治疗患者的输血避免率为87.6%，高于Soliris的82.7%。

　　76.3%的接受Ultomiris治疗的患者血红蛋白稳定。

　　使用Ultomiris的输血避免率为73.6%，高于Soliris的66.1%。

　　使用Ultomiris的患者中仅有4%出现突破性溶血，而使用Soliris的患者中这一比例为10.7%。

　　68%的接受Ultomiris治疗的患者血红蛋白稳定。

　　FDA的批准基于两项三期临床研究的积极结果，共涉及441名患者。

　　在未接受过补体抑制剂治疗的患者中（PNH研究301）：

　　在既往接受Soliris治疗的患者中（PNH研究302）：

　　安全性：

　　在临床试验中，上呼吸道感染和头痛是最常见的不良事件。

　　综上所述，Ultomiris（ravulizumab-cwvz）作为一种补体抑制剂药物，在治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿方面显示出显著疗效，并且在临床试验中表现出较高的输血避免率和血红蛋白稳定性。同时，其安全性也得到了验证，最常见的不良事件为上呼吸道感染和头痛。这些数据支持Ultomiris作为PNH的有效治疗选择。

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