艾曲泊帕（EPAG）是一种血小板生成素受体激动剂，已被批准用于联合免疫抑制治疗（IST）以治疗严重再生障碍性贫血（SAA）。然而，由于艾曲泊帕含有典型的联苯结构，它可能会导致肝功能损害。

　　一项研究纳入了20名对艾曲泊帕不耐受或难治的严重再生障碍性贫血患者。这些患者中，有8名艾曲泊帕无效患者、6名肾功能损害患者和9名肝功能异常患者（其中2名伴有肝肾功能损害）转为使用阿伐曲泊帕（AVA）进行治疗。阿伐曲泊帕治疗的中位持续时间为6个月（范围3-24个月）。

　　治疗结果显示，17例（85%）患者达到了三系血液学缓解（HR），其中包括3例（15%）完全缓解（CR），4例（20%）良好部分缓解（GPR），10例（50%）部分缓解（PR），以及3例（15%）无反应（NR）。中位缓解时间为1.7个月（范围0.5-6.9个月），其中16例（94%）在6个月内达到缓解，17例（100%）在12个月内达到缓解。此外，9例（50%）患者实现了输血独立。

　　与治疗前水平相比，转换为阿伐曲泊帕治疗后，患者的中性粒细胞计数（从0.8×109/L升至2.2×109/L，p=0.0003）、血小板计数（从11×109/L升至39×109/L，p=0.0008）、血红蛋白计数（从59g/L升至98g/L，p=0.0002）、红细胞计数（从1.06×1012/L升至2.97×1012/L，p=0.001）和绝对网织红细胞计数（从31.99×109/L升至67.05×109/L，p=0.0004）均明显升高。

　　在转为使用阿伐曲泊帕治疗后，患者的肝肾功能指标维持在正常范围内，未发生与阿伐曲泊帕相关的2级及以上不良事件，也未发生血栓事件。

　　综上所述，对于艾曲泊帕不耐受或难治的严重再生障碍性贫血患者，转为使用阿伐曲泊帕是一种有效的治疗选择。

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