美国食品药品监督管理局（FDA）于2020年9月4日加速批准pralsetinib用于治疗携带RET融合的转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，随后于2020年12月1日进一步批准其用于：需要全身治疗的成人和儿童患者（≥12岁）患有晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌（MTC）和成人和儿童患者（≥12岁）患有晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌，且放射性碘难治性（如果适用）的人群中。

　　加速批准基于一项多中心、开放标签、多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）的结果。该试验展示了RET改变的肿瘤患者对pralsetinib的高总体缓解率（ORR）和持久缓解。在不同患者群体中，ORR范围：既往接受过铂类化疗的RET融合阳性NSCLC患者的57%（95%置信区间[CI]，46-68），RET融合阳性甲状腺癌患者的89%（95% CI，52-100），大多数反应者显示的反应持续时间至少为6个月。

　　安全性与注意事项

　　产品标签中包含的警告和注意事项涉及：

　　- 肺炎：需监测肺部症状并根据临床指示采取行动。

　　- 高血压：需监测血压并进行适当的高血压管理。

　　- 肝毒性：定期监测肝功能测试。

　　- 出血事件：监测并评估任何出血事件。

　　- 肿瘤溶解综合征：在高风险患者中采取预防措施。

　　- 伤口愈合受损风险：在手术前后需谨慎管理。

　　- 胚胎-胎儿毒性：告知女性患者药物对胎儿的潜在风险。

　　在FDA审批过程中，pralsetinib的疗效和安全性数据、患者群体的迫切需求、以及药物对RET驱动癌症治疗领域的潜在贡献是主要的考量因素。FDA加速批准机制允许在满足特定条件的情况下，基于初步证据批准药物，以尽早提供给患者，同时要求进行后续验证性试验以确认药物的临床益处。

　　普拉替尼的加速批准标志着在精准医疗领域针对RET驱动的非小细胞肺癌和甲状腺癌治疗的重要进展，为患者提供了新的治疗选择。FDA的审批基于临床试验中显示的显著疗效和安全性数据，同时也强调了药物使用中的注意事项，以确保患者的安全和疗效最大化。

　　普拉替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。