FDA（美国食品药品监督管理局）已正式批准Revumenib（商品名：Revuforj）用于治疗1岁及以上患有KMT2A易位的复发性或难治性（R/R）急性白血病患者。这一批准是基于多项临床试验的积极数据，特别是1/2期AUGMENT-101研究的结果。

　　Revumenib的批准情况

　　适应症：Revumenib被批准用于治疗1岁及以上患有KMT2A易位的复发性或难治性急性白血病患者。

　　商品名：Revuforj

　　批准机构：美国食品药品监督管理局（FDA）

　　AUGMENT-101研究数据

　　完全缓解率：在AUGMENT-101研究中，Revumenib治疗导致完全缓解（CR）以及部分血液学恢复的CR（CRh）的患者比例为21.2%（95% CI，13.8%-30.3%）。

　　中位持续时间：CR+CRh的中位持续时间为6.4个月（95% CI，2.7-不可估计）。

　　缓解时间：在使用Revumenib达到CR或CRh的患者中，中位缓解时间为1.9个月（范围为0.9-5.6个月）。

　　输血独立性：在基线时依赖红细胞（RBC）和血小板输注的83名患者中，有14%在基线后任何56天期间实现了独立。

　　患者特征与先前治疗

　　患者年龄与性别：患者中位年龄为37岁（范围为1-79岁），其中24%的患者年龄小于17岁。超过一半的患者（64%）是女性。

　　种族与民族：大多数患者是白人（72%），而非西班牙裔或拉丁裔（73%）。

　　疾病类型：83%的患者患有AML（急性髓系白血病），15%患有ALL（急性淋巴细胞白血病），2%患有MPAL（混合表型急性白血病）。

　　先前治疗：患者之前接受的治疗方案中位数为2个，范围为1至11个治疗方案。44%的患者之前接受过干细胞移植。

　　安全性与不良反应

　　常见毒性：在至少20%的患者中观察到的最常见毒性包括出血、恶心、磷酸盐增加、肌肉骨骼疼痛和感染。

　　不良反应处理：42%的患者经历了需要中断剂量的不良反应（AE），10%的患者经历了导致剂量减少的AE。73%的患者报告了严重的AE，3%的患者经历了致命的AE。

　　给药剂量与治疗方案

　　给药剂量：Revumenib的给药剂量大约相当于成人每天两次口服160 mg，同时与强效CYP3A4抑制剂联用。

　　治疗持续：治疗持续直至出现疾病进展、无法耐受的毒性、通过4个治疗周期未能达到形态学无白血病状态或进行造血干细胞移植。

　　Revumenib的批准为KMT2A易位的R/R急性白血病患者提供了新的治疗选择，有望改善这些患者的预后和生活质量。

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