2024年11月15日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准了menin抑制剂revumenib（商品名：Revuforj）用于治疗成人和1岁及以上儿童患者伴有赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）易位的复发或难治性（R/R）急性白血病。

　　药物类型：Revuforj是首个也是唯一一个被FDA批准的menin抑制剂。

　　作用机制：Revumenib通过靶向menin-KMT2A相互作用，抑制KMT2A的活性。具体来说，它能够进入menin的结合口袋并取代KMT2A，阻断野生型KMT2A和KMT2A融合蛋白与menin的相互作用，从而关闭HOX和MEIS1等致白血病基因的转录激活，使白血病细胞生长停止。

　　临床试验与疗效

　　临床试验：Revuforj的疗效在一项开放标签、多中心试验（研究编号：SNDX-5613-0700、NCT04065399；项目名称：AUGMENT-101）的单臂队列中进行了评估。该队列招募了104名具有KMT2A易位的复发或难治性急性白血病成人和年龄至少为30天的儿科患者。

　　主要疗效指标：

　　完全缓解（CR）+部分血液学恢复的CR（CRh）率：21.2%（95% CI：13.8-30.3）

　　CR+CRh的中位持续时间：6.4个月（95% CI：2.7-无法估计）

　　达到CR或CRh的中位时间：1.9个月（范围：0.9-5.6个月）

　　其他疗效指标：

　　在基线时依赖红细胞（RBC）和/或血小板输注的83名患者中，有12名（14%）在治疗后56天内不再依赖红细胞和/或血小板输注。

　　在基线时不依赖红细胞和血小板输注的21名患者中，有10名（48%）在治疗后56天内保持不依赖输血。

　　安全性与不良反应

　　最常见的不良反应（≥20%）：包括出血、恶心、磷酸盐升高、肌肉骨骼疼痛、感染、天冬氨酸转氨酶升高、发热性中性粒细胞减少症、丙氨酸转氨酶升高、甲状旁腺激素完整升高、细菌感染、腹泻、分化综合征、心电图QT间期延长、磷酸盐降低、甘油三酯升高、钾降低、食欲下降、便秘、水肿、病毒感染、疲劳和碱性磷酸酶升高。

　　导致剂量减少或永久停药的不良反应：分别较低，为10%和12%的患者。

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