托法替布治疗中重度溃疡性结肠炎的现实世界效果评估:一项前瞻性研究,仿制药上市了吗
尽管已有一些关于托法替布治疗溃疡性结肠炎(UC)有效性的回顾性或注册数据,但真实世界的前瞻性数据仍然有限。为了更准确地评估托法替布在中重度UC患者中的疗效,并探索肠道超声(IUS)在实时区分治疗反应者与无反应者方面的潜力,我们开展了一项务实的前瞻性研究。
本研究共纳入了30名成年中重度UC患者,中位年龄为26.3岁(四分位距[IQR] 22.5-39.8岁),其中女性占50%。大多数患者(86.6%)患有左侧或广泛结肠炎,且96.7%的患者之前生物治疗失败。在托法替布治疗开始时,有60%(18/30)的患者正在服用口服皮质类固醇。
治疗第8周时,我们评估了患者的临床缓解和缓解情况。结果显示,临床缓解(fMS下降≥3)的患者比例为40%(12/30),而达到缓解(fMS≤2)的患者比例为20%(6/30)。此外,分别有47.6%(10/21)和38.1%(8/21)的患者实现了生物标志物缓解(FC<250µg/g)和生物标志物正常化(FC≤100µg/g)。内镜愈合(内镜Mayo评分[EMS]≤1)的患者比例为33.3%(10/30)。根据IUS评估,乙状结肠肠壁正常化率为18.2%(4/22)。
值得注意的是,IUS在治疗第8周时展现出了准确区分内镜愈合与未愈合的能力。最佳sBWT(肠壁厚度评分)截止点为3.6mm,此时曲线下面积(AUC)为0.952(95%置信区间[CI]:0.868-1.036),p值小于0.001,表明IUS具有高度的区分能力。
这项现实世界的务实前瞻性研究表明,托法替布是治疗中重度溃疡性结肠炎的有效方法。同时,IUS作为一种非侵入性检查手段,在治疗第8周时能够准确区分治疗反应者与无反应者,为临床决策提供了有力支持。
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