近日，美国国家综合癌症网络（NCCN）发布了最新的《儿童急性淋巴细胞白血病指南（2025.V2）》，其中一项重要更新是，Revumenib（商品名：Revuforj）被新增为儿童急性淋巴细胞白血病（ALL）的治疗新选择，特别是针对赖氨酸甲基转移酶2A基因（KMT2A）重排复发/难治性BCR::ABL1阴性ALL以及KMT2A重排复发/难治性急性T细胞淋巴白血病（T-ALL）。

　　一、Revumenib的药物背景

　　Revumenib是由美国Syndax Pharmaceuticals公司生产的一种口服小分子menin抑制剂，于2024年11月15日获得美国食品药品监督管理局（FDA）的批准，用于治疗一岁及以上成人和儿童患者中KMT2A易位的复发或难治性急性白血病。Revumenib是首个也是唯一一个针对任何谱系的KMT2A易位复发或难治性急性白血病的靶向疗法。

　　二、Revumenib的作用机制

　　KMT2A基因重排（KMT2Ar）是一种常见的基因异常，尤其在婴儿急性淋巴细胞白血病中更为常见。这种基因重排导致染色体部分断裂并与另一条染色体融合，进而引发白血病。Menin是一种蛋白质，在KMT2A的结合下，对白血病的发生起到关键作用。Revumenib通过阻断Menin与KMT2A融合蛋白的相互作用，抑制白血病细胞的生长和增殖。

　　三、临床试验结果

　　Revumenib的疗效评估基于一项开放标签、多中心单臂队列试验（AUGMENT-101试验，NCT04065399）。该试验纳入了104例携带KMT2A易位的复发或难治性急性白血病患者，包括成人和儿童患者。研究结果显示：

　　完全缓解率（CR）+部分血液学恢复的完全缓解率（CRh）为21.2%。

　　CR+CRh的持续时间为6.4个月。

　　在22例达到CR或CRh的患者中，平均达到CR或CRh的时间为1.9个月。

　　83例依赖红细胞和/或血小板输注的患者中，有14%的患者在接受治疗的56天内实现了输血独立。

　　亚组分析显示，急性髓系白血病（AML）、急性淋巴细胞白血病（ALL）和混合表型急性白血病（MPAL）患者中，分别有21%、19%和50%的患者获得了CR+CRh。

　　四、Revumenib的副作用与注意事项

　　Revumenib的常见不良反应（发生率≥20%）包括出血、恶心、血磷升高、肌肉骨骼疼痛、感染等。42%的患者经历了需要中断剂量的不良事件，10%的患者经历了导致剂量减少的不良事件，73%的患者报告了严重不良事件，3%的患者经历了导致死亡的不良事件。

　　在使用Revumenib时，需要密切监测患者的血常规、肝肾功能等指标，并根据患者的具体情况调整用药剂量。同时，患者和家属应了解药物的可能副作用，并在医生的指导下合理使用药物。

　　五、Revumenib的临床意义

　　Revumenib的获批为KMT2A重排急性白血病患者提供了新的治疗选择，特别是对于复发或难治性患者，这一突破性进展有望显著改善患者的生存质量和预后。随着进一步的研究和临床应用，Revumenib有望在更多类型的白血病治疗中发挥重要作用。

　　综上所述，Revumenib的入选标志着儿童急性淋巴细胞白血病治疗领域的重要进展，为患者带来了新的希望。

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