Alnylam Pharmaceuticals的Amvuttra（vutrisiran）已获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于治疗转甲状腺素蛋白淀粉样心肌病（ATTR-CM），这是一种潜在致命的心肌疾病。

　　RNAi疗法现已被授权用于治疗成人野生型或遗传性转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性心肌病，旨在减少心血管死亡率、住院率以及紧急心力衰竭就诊率。

　　在美国，约有150,000人受到ATTR-CM的影响。该疾病中，错误折叠的TTR蛋白会积聚，并随时间推移造成不可逆转的心血管损害。Alnylam指出，大多数患者仍未得到诊断和治疗，且相当一部分接受常用疗法的患者病情会出现恶化。

　　Alnylam的Amvuttra每季度通过皮下注射一次，与人体自然系统协同作用，快速降低TTR水平。此前，该药物已在美国获得批准，用于治疗遗传性TTR介导的淀粉样变性引起的多发性神经病。

　　FDA对该疗法的最新批准基于3期HELIOS-B试验的积极结果。在该试验中，Amvuttra在所有十个预先指定的主要和次要终点上与安慰剂相比均表现出统计学意义。

　　在整个研究人群中，包括接受Amvuttra单药治疗的患者以及同时使用该疗法和标准治疗的患者，Alnylam的药物在长达36个月的双盲治疗期间将全因死亡（ACM）和复发性心血管事件的风险降低了28%。

　　在单药治疗人群中，Amvuttra在双盲期内使ACM和复发性心血管事件的风险降低了33%，在42个月时使死亡风险降低了35%。同时，42个月时总体人群的死亡率也降低了36%。

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