维莫德吉治疗Gorlin-Goltz综合征的研究

作者: 医学编辑王明阳 2025-04-03

  一、研究背景

  在 Gorlin - Goltz 综合征(GGS)的治疗中,Hedgehog 抑制剂虽能带来较好的客观临床反应,但继发性耐药和类别相关毒性问题,限制了治疗的持续时间。

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  二、研究目的

  回顾接受维莫德吉 治疗的 GGS 患者的现有数据,着重关注治疗持续时间、临床结果以及时间表修改相关情况。

  三、研究方法

  对 PubMed 数据库中 1993 年至 2023 年的英文文章进行系统检索,最终确定 31 篇适合纳入的论文。共分析了 351 例患者,这些患者的平均年龄为 52 岁。

  四、研究结果

  治疗持续时间:截至研究发表时,停止治疗患者的平均治疗时长为 9.3 个月,继续使用维莫德吉 的患者平均治疗时长为 25.1 个月。

  缓解率:维莫德吉 的完全缓解率达到 44%。

  治疗中断原因:治疗中断主要归因于副作用(占比 69.1%)和继发性耐药(占比 9.1%)。

  五、研究结论

  采用替代方案虽不影响疗效,但或许能够提高治疗依从性。目前还需进一步研究,以明确 GGS 患者的最佳治疗方案和时间表。合理修改治疗时间表,有望改善副作用情况,并推动长期治疗的进行。

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