基底细胞癌（BCC）作为最常见的皮肤恶性肿瘤，其治疗策略正从传统手术向靶向治疗转型。Hedgehog信号通路抑制剂（HHI）索立德吉与维莫德吉已成为局部晚期（laBCC）及转移性BCC（mBCC）的一线治疗选择。然而，两者在疗效、安全性及患者管理中的差异，直接影响临床决策。本文基于多中心真实世界数据及临床试验结果，系统分析两种药物的选择策略。

　　疗效对比：索立德吉在laBCC中更具优势

　　BOLT试验显示，索立德吉200mg剂量组治疗laBCC的客观缓解率（ORR）达56.1%，其中完全缓解（CR）率为21.2%，中位缓解持续时间（DOR）达26.1个月。相比之下，维莫德吉在ERIVANCE试验中的ORR为48.5%，CR率仅为15%。意大利多中心观察性研究进一步验证了这一差异：索立德吉治疗laBCC的ORR为82.1%，显著高于维莫德吉的66.7%。

　　药代动力学差异是关键因素。索立德吉具有高度亲脂性，皮肤组织浓度是血浆的6倍，可更广泛抑制肿瘤细胞增殖；而维莫德吉的组织分布较少，更多集中于血液，导致皮肤靶向性不足。此外，索立德吉的长期疗效更持久，BOLT试验中2年无进展生存率（PFS）达82%，而维莫德吉在ERIVANCE试验中仅为66%。

　　安全性差异：索立德吉耐受性更优

　　两种药物均存在肌肉痉挛、味觉障碍及脱发等不良反应，但索立德吉的严重不良事件（SAE）发生率更低。BOLT试验中，索立德吉200mg组的3-4级SAE发生率为43%，而维莫德吉在ERIVANCE试验中达55.8%。真实世界数据显示，索立德吉治疗laBCC时，因不良反应停药的比例为30.4%，显著低于维莫德吉的40%。

　　具体到不良反应类型，索立德吉的肌肉痉挛发生率（27.9%）略低于维莫德吉（31.1%），且味觉障碍（26.2%）和脱发（14.6%）的发生率也较低。对于老年患者或合并症较多的群体，索立德吉的耐受性优势更为突出。例如，在西班牙82例laBCC患者的回顾性研究中，索立德吉治疗的中位持续时间为6个月，81.7%患者显示临床缓解，且未报告严重SAE。

　　临床决策：个体化选择策略

　　肿瘤位置与功能保护：对于头颈部、眼眶等敏感区域的laBCC，索立德吉因疗效更优且安全性可控，可作为首选。其新辅助治疗可使肿瘤缩小，降低手术复杂度，减少组织变形风险。

　　患者耐受性：老年患者或合并肝肾功能损伤者，索立德吉的较低SAE发生率可提高治疗依从性。若患者出现维莫德吉相关严重肌肉痉挛或味觉障碍，可考虑切换至索立德吉。

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