肾上腺皮质癌（ACC）的治疗面临高复发率和转移风险，一线治疗方案的选择直接影响患者预后。本文通过对比米托坦单药、米托坦联合化疗（EDP-M）与化疗（链脲佐菌素+依托泊苷+阿霉素，SE-C）的疗效数据，结合毒性反应特征，为临床决策提供参考。

　　米托坦单药治疗

　　疗效数据

　　米托坦单药治疗的客观缓解率（ORR）为20%—31%，中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，总生存期（OS）为18.5个月。一项纳入127例患者的回顾性研究显示，26例患者（20.5%）获得客观缓解，其中3例完全缓解。血药浓度≥14mg/L时，患者OS显著延长。

　　毒性反应

　　常见不良反应包括恶心（40%）、腹泻（35%）和嗜睡（25%）。神经毒性发生率为49%，多与血浆浓度超过20μg/mL相关。肝功能损害以转氨酶轻度升高为主，严重肝毒性罕见。

　　米托坦联合化疗（EDP-M）

　　疗效数据

　　FIRM-ACT试验显示，EDP-M方案的ORR为23.2%，PFS为5.0个月，显著优于SE-C方案（ORR 9.2%，PFS 2.1个月）。一项前瞻性Ⅱ期研究纳入72例患者，EDP-M的ORR达48.6%，其中5例完全缓解。

　　毒性反应

　　联合治疗增加了骨髓抑制风险，3—4级中性粒细胞减少发生率为35%，血小板减少为28%。神经毒性和肝损伤的管理需严格遵循血药浓度监测和剂量调整原则。

　　化疗（SE-C）

　　疗效数据

　　SE-C方案的ORR为15%—25%，中位PFS为3—4个月，OS为9—12个月。一项纳入120例患者的Ⅲ期试验显示，SE-C组的中位OS为10.2个月，显著低于EDP-M组的17.8个月。

　　毒性反应

　　恶心（60%）、呕吐（45%）和脱发（70%）是常见不良反应。长期使用链脲佐菌素可能导致肾功能损害，需定期监测肌酐水平。

　　一线治疗选择策略

　　功能性与非功能性ACC

　　功能性ACC患者优先选择米托坦单药，以快速控制皮质醇过量症状；非功能性ACC患者推荐EDP-M方案，以最大化生存获益。

　　患者耐受性评估

　　对于体能状态评分（ECOG）≥2分或肝肾功能不全患者，米托坦单药或低剂量化疗可能更安全。年轻、体能状态良好的患者可优先选择EDP-M方案。

　　生物标志物指导

　　血浆米托坦浓度监测是优化疗效的关键，目标浓度为14—20mg/L。联合化疗需根据骨髓抑制情况动态调整药物剂量。

　　米托坦联合化疗（EDP-M）在ORR、PFS和OS方面均优于传统化疗（SE-C），但需加强毒性管理。对于体能状态较差或无法耐受联合治疗的患者，米托坦单药仍是有效选择。未来研究应探索生物标志物指导的精准治疗路径，以进一步提升ACC患者的生存预后。

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