米托坦治疗库欣综合征的原理与适用情况

作者: 医学编辑李可艾 2025-07-21

  米托坦是治疗库欣综合征(尤其是肾上腺皮质癌或异位ACTH综合征相关库欣综合征)的核心药物,其作用机制具有高度特异性。作为肾上腺皮质细胞线粒体酶抑制剂,米托坦通过阻断胆固醇侧链裂解酶(CYP11A1)和11β-羟化酶(CYP11B1)的活性,抑制皮质醇合成的关键步骤,从而降低血清皮质醇水平。此外,米托坦可直接诱导肾上腺皮质细胞凋亡,减少肿瘤性皮质醇分泌,并抑制肿瘤生长。这一双重作用使其成为库欣综合征的靶向治疗选择。

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  米托坦的适用情况主要包括两类患者:一是无法手术的肾上腺皮质癌相关库欣综合征患者,二是异位ACTH综合征(如支气管类癌、胸腺瘤等)且定位困难或无法切除原发灶的患者。对于前者,米托坦可显著缓解高皮质醇血症症状(如高血压、低血钾、糖尿病、肥胖及精神症状),并延长生存期。

  常见不良反应包括胃肠道反应(恶心、呕吐、腹泻)、中枢神经系统抑制(头晕、嗜睡)及皮疹,但多为轻中度且可逆。长期使用需警惕肝毒性,建议定期监测肝功能。

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