米托坦（Mitotane）为肾上腺皮质癌（ACC）特异性细胞毒性药物，2021年《米托坦治疗肾上腺皮质癌专家共识》规范其临床应用。

　　一、适应症

　　不可手术切除的局部晚期ACC：肿瘤无法完整切除或术后残留病灶，单药或联合化疗。

　　转移性ACC：远处转移（肺、肝、骨等），一线联合EDP方案，二线单药维持。

　　术后辅助治疗：高危复发风险患者（肿瘤破裂、血管/包膜侵犯、Ki-67＞10%、切缘阳性），术后4-6周启动，维持2年以上。

　　功能性ACC伴库欣综合征：控制激素过度分泌，缓解相关并发症。

　　二、用法用量

　　起始剂量：2-6g/日，分3-4次口服，随餐服用减轻胃肠道反应。

　　剂量调整：每1-2周监测血药浓度，逐步加量至目标浓度14-20mg/L；最大剂量不超过16g/日。

　　维持治疗：血药浓度稳定后，维持剂量4-10g/日，持续2年以上；期间每3个月监测血药浓度、激素水平及影像学。

　　三、副作用与管理

　　胃肠道反应（发生率80%）：恶心、呕吐、腹泻、食欲减退，多为1-2级；起始低剂量、分次随餐服用可缓解，严重时对症止吐止泻，无需停药。

　　肾上腺功能减退（发生率60%）：乏力、低血压、低血糖、电解质紊乱；需长期补充**泼尼松（5-10mg/日）**及氟氢可的松，定期监测皮质醇与ACTH，调整替代剂量。

　　神经系统反应（15%-40%）：嗜睡、眩晕、抑郁、注意力不集中，与血药浓度＞20mg/L相关；减量或停药后可恢复，避免驾驶及高危操作。

　　血液系统毒性：白细胞减少、血小板降低、贫血；每2周监测血常规，3级以上停药，对症升白治疗。

　　其他：皮疹（15%）、高胆固醇血症、甲状腺功能减退、视物模糊；对症处理，定期监测血脂、甲状腺功能及眼底。

　　四、应用要点

　　血药浓度监测：用药前、每1-2周、稳定后每3个月监测，维持14-20mg/L；浓度＜14mg/L疗效差，＞20mg/L毒性增加。

　　药物相互作用：避免与CYP3A4诱导剂（利福平、苯妥英）联用，降低米托坦血药浓度；与CYP3A4抑制剂（酮康唑）联用需减量，避免毒性叠加。

　　特殊人群：妊娠/哺乳期禁用；育龄期女性严格避孕，用药期间及停药后6个月内禁止妊娠。

　　疗效评估：每3个月行影像学检查（CT/MRI），评估肿瘤缩小或稳定；同时监测皮质醇、醛固酮水平，评估激素控制效果。

　　综上，米托坦为肾上腺皮质癌全程治疗的核心药物，临床需严格把握适应症、规范剂量调整、强化血药浓度监测及不良反应管理，以最大化疗效、最小化风险。

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