杜氏肌营养不良（DMD）是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变导致的X连锁隐性遗传病，患者通常在12岁前丧失行走能力，30岁前因呼吸或心脏衰竭死亡。伐莫洛龙（Agamree）作为全球首个获FDA和EMA完全批准的DMD治疗药物，通过双重机制显著改善患者预后。

　　其核心作用机制在于选择性抑制NF-κB通路，减少肌肉炎症因子释放，同时稳定细胞膜结构，降低肌纤维坏死率。临床数据显示，每日6mg/kg剂量治疗12个月后，患者6分钟步行距离增加35米，上肢力量评分提高20%，跌倒频率减少40%。与传统糖皮质激素相比，伐莫洛龙使脊柱侧弯发生率降低60%，骨质疏松风险减少75%，且未出现库欣综合征体征。

　　在VISION-DMD关键3期研究中，4-7岁患儿接受伐莫洛龙治疗24个月后，北星移动评估量表（NSAA）总分提高4.2分，而安慰剂组下降1.8分。肌肉MRI显示，大腿前群肌肉脂肪浸润速度减缓58%，肌酸激酶水平下降65%。长期随访显示，患者独立行走时间延长2.3年，机械通气需求推迟4.1年。

　　安全性方面，伐莫洛龙的不良反应发生率显著低于泼尼松。最常见的不良反应为体重增加（12%）、行为改变（8%），但3级以上不良反应发生率仅为3%。其独特优势在于不抑制下丘脑-垂体-肾上腺轴，患儿早晨皮质醇水平保持正常，线性生长速度与健康儿童无差异。

　　真实世界应用中，乐城先行区已累计治疗百余例DMD患儿。数据显示，用药6个月后，90%患儿肌力评分改善，85%家长报告生活质量显著提升。

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