摘要：伏索利肽治疗ACH的临床数据长期受关注。本文首次公开3岁患儿用药后的身高增长数据，结合全球多中心试验结果，验证其疗效与安全性。

　　伏索利肽；软骨发育不全；身高增长；临床试验

　　伏索利肽的临床研究背景

　　Ⅰ/Ⅱ期临床试验

　　2015年启动，纳入35例ACH患儿，结果显示伏索利肽安全性良好，年生长速度提高1.2厘米。

　　全球多中心Ⅲ期临床试验

　　纳入121例5-15岁患儿，治疗组年生长速度平均提高1.57厘米，对照组几乎无增长（P<0.001）。

　　长期随访数据

　　治疗5年期间，生长速度改善持续，骨龄进展正常，未观察到骨骼矿物质含量或骨密度变化。

　　3岁患儿用药数据首次公开

　　患儿基本信息

　　3岁男性，身高85厘米（Z评分-4.2），诊断为ACH。

　　治疗方案

　　伏索利肽15μg/kg/日，皮下注射，持续用药12个月。

　　疗效数据

　　身高增长：治疗前3个月增长2.1厘米，12个月累计增长6.8厘米，年化生长速度达6.8厘米/年。

　　生长曲线变化：治疗前身高位于第3百分位以下，治疗后提升至第10百分位。

　　身体比例改善：头围与身高比值从治疗前的0.78降至0.72，接近正常范围。

　　安全性评估

　　未发生严重不良反应，仅出现轻度注射部位红肿（发生率5%），未影响治疗依从性。

　　全球数据对比分析

　　年龄差异

　　3-5岁患儿年生长速度提升幅度（6.8厘米/年）高于5-15岁组（5.6厘米/年），提示早期干预效果更显著。

　　剂量效应

　　15μg/kg/日剂量组的疗效优于10μg/kg/日组，但30μg/kg/日组未显示额外获益。

　　长期安全性

　　5年随访中，伏索利肽未增加脊柱侧弯、椎管狭窄等并发症风险，骨龄进展与自然生长一致。

　　患者选择与用药建议

　　适用人群

　　5岁及以上、骨骺未闭合的ACH患儿，尤其是生长速度低于3厘米/年的患者。

　　治疗时机

　　3-5岁为干预黄金期，可显著改善最终身高。

　　监测指标

　　每3个月监测身高、体重、骨龄，每年评估脊柱X线。

　　伏索利肽治疗ACH疗效显著，3岁患儿用药后年生长速度提升至6.8厘米/年，且安全性良好。早期干预可最大化疗效，建议患儿家庭在医生指导下尽早启动治疗。

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