马法兰（Melphalan）作为多发性骨髓瘤（MM）治疗的基石药物，其疗效与骨髓抑制风险之间的平衡是临床决策的核心。本文通过分析MP方案（马法兰+泼尼松）的疗效数据及骨髓抑制管理策略，探讨其在MM治疗中的应用价值。

　　马法兰的疗效证据

　　MP方案作为MM的标准诱导治疗，其疗效已获多项临床试验验证。一项开放标签2b期研究纳入61例MM患者（56例新诊断，5例复发），采用EVOMELA（马法兰静脉制剂）200 mg/m²预处理后，研究者评估的客观缓解率（ORR）达99%，完全缓解率（CR）31%；独立病理检查评估的ORR为100%，CR为21%。此外，马法兰在自体干细胞移植（ASCT）预处理中亦表现突出，一项前瞻性多中心研究对比200 mg/m²与100 mg/m²剂量，结果显示200 mg/m²组无进展生存期（PFS）显著优于100 mg/m²组（P=0.03）。

　　骨髓抑制的风险与管理

　　骨髓抑制是马法兰最主要的剂量限制性毒性。前述2b期研究中，所有患者均出现骨髓抑制，中位时间为移植后5天，但通过粒细胞集落刺激因子（G-CSF）支持，中性粒细胞和血小板植入中位时间分别为12天和13天。长期应用马法兰可能增加继发性恶性肿瘤风险，如治疗MM患者中急性白血病发生率约为1.5%。

　　平衡策略

　　剂量优化：MP方案中马法兰剂量通常为0.25 mg/kg/d，分4—7日口服，或100—200 mg/m²静脉注射。ASCT预处理时，200 mg/m²剂量在PFS上优于100 mg/m²，但需严格监测骨髓功能。

　　联合治疗：VMP方案（马法兰+硼替佐米+泼尼松）可显著提升疗效，一项Ⅲ期研究显示其PFS较MP方案延长11个月（24.4 vs. 13.7个月，P<0.001），且3—4级血液学毒性可控。

　　支持治疗：预防性使用G-CSF可降低感染风险，输血治疗可缓解贫血/血小板减少。

　　马法兰在MM治疗中具有不可替代的地位，但需通过剂量优化、联合治疗及支持治疗平衡疗效与骨髓抑制风险。未来研究方向包括开发新型马法兰衍生物（如脂质体马法兰）以降低毒性，以及探索其与免疫检查点抑制剂的联合应用。

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