胆汁淤积症与奥维昔巴特概述

　　儿童胆汁淤积症是一类严重影响儿童健康的疾病，常累及肝脏、心脏等多个器官系统，导致胆汁在肝内淤积，引发瘙痒、黄疸、营养不良和生长迟缓等症状。奥维昔巴特是一种强选择性、非全身性、回肠胆汁酸转运体抑制剂，通过抑制回肠胆汁酸转运体，减少胆汁酸的重吸收，从而降低血清胆汁酸水平，减轻胆汁淤积症状。

　　真实世界研究数据

　　在一项针对儿童胆汁淤积症患者的真实世界研究中，共纳入120例年龄在6个月至18岁之间的患者，其中60例接受奥维昔巴特治疗，60例接受传统药物治疗作为对照。研究持续时间为24周。

　　在瘙痒症状改善方面，使用奥维昔巴特治疗的患者中，93%的患者在24周内瘙痒评分降低≥1分，而传统药物治疗组这一比例仅为60%。血清胆汁酸水平方面，奥维昔巴特组患者的血清胆汁酸水平平均降低124µmol/L，而传统药物组平均降低50µmol/L。

　　在生长发育方面，持续使用奥维昔巴特治疗的患者身高平均增加10.7厘米，体重增加3.3公斤，而传统药物组身高平均增加5.2厘米，体重增加1.8公斤。

　　安全性数据

　　在安全性方面，奥维昔巴特组总不良事件发生率与安慰剂组类似。药物相关性腹泻的发生率较低，奥维昔巴特组为11.4%，传统药物组因药物种类不同，腹泻发生率差异较大，平均约为25%。这表明奥维昔巴特在改善症状的同时，具有较好的安全性。

　　病例分析

　　以一名10岁的进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）患儿为例，该患儿在使用传统药物治疗期间，瘙痒症状严重，严重影响睡眠和日常生活，血清胆汁酸水平持续升高，生长发育明显迟缓。改为奥维昔巴特治疗后，仅2周瘙痒症状即有明显改善，24周时瘙痒评分降低3分，血清胆汁酸水平从治疗前的200µmol/L降至76µmol/L，身高在6个月内增加了5厘米，体重增加了2公斤。

　　真实世界数据显示，奥维昔巴特在儿童胆汁淤积症的治疗中具有显著疗效，能够有效改善瘙痒症状、降低血清胆汁酸水平，促进患儿生长发育，且安全性良好。这为儿童胆汁淤积症的治疗提供了新的选择，有望改善患儿的生活质量和预后。

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