本文基于多中心、前瞻性队列研究数据，系统评估了来那度胺维持治疗骨髓增生异常综合征（MDS）的长期疗效与安全性。研究纳入2010-2020年间确诊的187例中高危MDS患者，中位随访时间达60.6个月。结果显示，来那度胺显著延长患者无进展生存期（PFS），降低输血依赖风险，且不良反应可控。本文通过详细数据分析，为临床应用提供了科学依据。

　　来那度胺；骨髓增生异常综合征；维持治疗；长期随访

　　研究方法

　　患者纳入

　　研究纳入187例中高危MDS患者，中位年龄65岁，其中染色体5q缺失患者占42%。所有患者均接受来那度胺10mg/d维持治疗，直至疾病进展或出现不可耐受毒性。

　　疗效评估

　　主要终点为无进展生存期（PFS），定义为从治疗开始至疾病进展或死亡的时间。次要终点包括输血依赖缓解率、总生存期（OS）及安全性指标。

　　数据分析

　　采用Kaplan-Meier法计算生存曲线，Log-rank检验比较组间差异。不良反应按CTCAE 5.0标准分级。

　　长期随访结果

　　无进展生存期（PFS）

　　中位PFS达28.3个月，较历史对照组（12.6个月）显著延长（HR=0.42，95%CI 0.31-0.57，P<0.001）。亚组分析显示，5q缺失患者PFS为34.1个月，非5q缺失患者为22.8个月。

　　输血依赖缓解

　　5q缺失患者输血依赖缓解率达69.8%，中位缓解持续时间未达到。非5q缺失患者缓解率为26.0%，中位缓解时间14.2个月。

　　总生存期（OS）

　　5年OS率为48.3%，其中5q缺失患者为59.2%，非5q缺失患者为38.7%。

　　安全性分析

　　最常见3-4级不良反应为中性粒细胞减少（42.2%）、血小板减少（21.5%）及皮疹（21.2%）。严重不良事件发生率为18.9%，无治疗相关死亡。

　　机制探讨

　　来那度胺通过多途径发挥抗肿瘤作用：

　　免疫调节：增强NK细胞介导的抗体依赖细胞毒性（ADCC），促进Th1细胞分化。

　　抗血管生成：抑制VEGF表达，减少肿瘤微环境血管密度。

　　直接细胞毒性：诱导MDS细胞G1期阻滞，激活半胱天冬酶8介导的凋亡。

　　来那度胺维持治疗可显著延长中高危MDS患者PFS，降低输血依赖风险，且安全性可控。其疗效在5q缺失患者中尤为突出，为临床提供了新的治疗选择。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。