儿童实体瘤中，NTRK基因融合的发生率虽低，但在婴儿纤维肉瘤、先天性中胚层肾瘤等罕见肿瘤中可高达90%以上。拉罗替尼作为首个获批的泛癌种靶向药，在儿童患者中展现出突破性疗效，重新定义了儿童肿瘤的治疗格局。

　　1. 疗效数据与临床研究

　　婴儿纤维肉瘤：

　　一项II期研究纳入18例未接受过治疗的婴儿纤维肉瘤患儿，接受拉罗替尼治疗后，6周期ORR高达94%，其中17例达到PR，1例达到CR。2年OS率达93.8%，显著优于传统化疗方案。

　　原发性中枢神经系统肿瘤：

　　2024年SNO年会数据显示，拉罗替尼治疗儿童TRK融合阳性CNS肿瘤的ORR为37%，DCR为74%。在低级别胶质瘤（LGG）亚组中，ORR达42%，DCR高达92%。

　　2. 起效速度与长期生存

　　快速起效：

　　真实世界案例显示，拉罗替尼治疗儿童纤维肉瘤的起效时间中位数仅为1.8个月，部分患者用药1周内即出现肿瘤缩小。

　　长期生存：

　　长期随访数据显示，拉罗替尼治疗儿童NTRK融合肿瘤的4年OS率为60%，中位DoR为17.2个月，中位PFS为19.8个月。

　　3. 安全性与生活质量

　　不良反应可控：

　　儿童患者中，拉罗替尼的3-4级不良反应发生率低于10%，主要为肝功能异常和中性粒细胞减少。通过剂量调整，不良反应可得到有效控制。

　　生活质量改善：

　　拉罗替尼显著减轻患儿疼痛、改善身体机能，避免传统化疗的脱发、恶心等不良反应，提高生活质量。

　　4. 真实世界案例

　　脊髓胚胎肿瘤：

　　一名5周大的婴儿确诊为NTRK融合阳性脊髓胚胎肿瘤，化疗无效后接受拉罗替尼治疗。8周后，MRI显示肿瘤完全消退，四肢瘫痪症状显著改善。

　　高级别胶质瘤：

　　一名18岁的高级别胶质神经元肿瘤患者，基因检测发现MEF2D-NTRK1融合，接受拉罗替尼治疗6个月后，残存病灶显著缩小，生存期延长。

　　5. 临床应用建议

　　基因检测优先：

　　治疗前需通过NGS、FISH等方法确认NTRK基因融合状态，避免盲目用药。

　　一线治疗选择：

　　对于新诊断的NTRK融合阳性儿童实体瘤，拉罗替尼应作为一线治疗选择，以避免化疗的长期毒性。

　　拉罗替尼在儿童实体瘤中展现出突破性疗效，其快速起效、长期生存获益及良好的安全性，使其成为NTRK融合阳性儿童患者的首选治疗方案。随着精准医疗的推广，拉罗替尼有望为更多儿童肿瘤患者带来治愈希望。

　　拉罗替尼仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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