在矮小症治疗领域，伏索利肽与生长激素的“较量”正成为焦点。前者作为全球首个针对FGFR3基因突变的靶向药物，能否改写传统治疗格局？多项临床数据揭示了答案。

　　生长激素：传统疗法的局限

　　生长激素（GH）通过刺激长骨和软骨细胞增殖，曾是ACH的主要治疗手段。然而，日本和中国的研究均显示，GH对成年终身高的改善不显著，且可能加速骨骺闭合。北京儿童医院案例中，一名患儿接受2年GH治疗后，年均增高6.7厘米，但停药后增速回落，最终身高未突破遗传限制。此外，GH可能引发脊柱侧弯、胰岛素抵抗等副作用，限制了其长期应用。

　　伏索利肽：靶向治疗的新突破

　　伏索利肽通过调节FGFR3信号通路，直接干预ACH的致病机制。全球III期临床试验显示，用药儿童年均增高1.57厘米，显著优于未治疗组。一项前瞻性II期研究进一步扩展了适应症范围，纳入Noonan综合征、NPR2突变携带者等6类基因突变儿童。结果显示，具有NPR2突变的两名受试者年增高4.4厘米和9.2厘米，远超基线水平。安全性方面，伏索利肽未引发严重不良事件，仅1例患儿在首次注射时出现短暂晕厥，症状自行缓解。

　　长期疗效与生活质量提升

　　伏索利肽的长期疗效同样值得关注。BioMarin公司公布的5年开放标签扩展研究数据显示，治疗期间生长速度改善持续，骨龄进展正常，骨骼矿物质含量和骨密度无明显变化。相比之下，生长激素治疗可能导致骨龄提前，缩短生长期。此外，伏索利肽还能改善患者的呼吸功能与运动能力。北京儿童医院案例中，患儿用药3个月后呼吸暂停频率降低，甚至能独立站立，生活质量显著提升。

　　治疗格局的重塑与挑战

　　尽管伏索利肽展现出显著优势，但其高昂的费用仍是普及的障碍。目前，北京已试点将该药纳入地方医保，结合商业保险分摊费用，减轻家庭负担。此外，新生儿筛查的普及与基因测序技术的纳入，有望实现早诊断早治疗，避免不可逆损伤。然而，伏索利肽并非“万能药”，其适应症严格限定于FGFR3基因突变相关疾病，且需每日注射，依从性要求较高。

　　伏索利肽的崛起标志着矮小症治疗从“症状缓解”向“病因干预”的跨越。

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