贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病的有效性
这是一项2期随机多中心注册研究,研究对象为先前接受过2至5线治疗的cGVHD受试者。将受试者分为两组,一组每日服用贝舒地尔 200毫克(n = 66),另一组每日服用两次,每次200毫克(n = 66)。研究设定的主要终点是最佳总缓解率(ORR),同时还对反应持续时间(DOR)、Lee症状量表评分变化、无失败生存期、皮质类固醇剂量减少情况以及总生存期等指标进行评估。
此次研究的总体中位随访时间为14个月。每日服用200毫克贝舒地尔组的最佳ORR为74%(95%置信区间[CI]为62 - 84),每日服用两次、每次200毫克组的最佳ORR为77%(95% CI为65 - 87),并且在所有亚组中都观察到较高的反应率。所有受影响的器官均呈现出完全反应。中位DOR为54周,44%的受试者接受治疗时间≥1年。每日服用200毫克组和每日服用两次、每次200毫克组分别有59%和62%的受试者报告症状有所减轻。
贝舒地尔在治疗cGVHD方面展现出良好前景,它具有较好的耐受性,能带来具有临床意义的治疗反应,为cGVHD的治疗提供了一种有潜力的新选择。
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