移植物抗宿主病患者使用 贝舒地尔治疗的安全性和有效性
本次开展的是一项多中心、开放标签的 II 期研究。研究对象为在中国接受过至少一种全身性治疗的 cGVHD 患者,给予他们口服 200mg 的 贝舒地尔,每日一次。研究着重评估该药在此类患者中的安全性、有效性以及药代动力学特征。
研究设定的主要终点为总缓解率(ORR),研究者依据 2014 年美国国立卫生研究院达成的共识标准,对每一位患者的治疗反应进行评估。该研究共纳入 30 名患者,对其进行跟踪随访,中位随访时长达到 12.9 个月。研究结果显示,总缓解率(ORR)为 73.3%(95% 置信区间:54.1 - 87.7%),所有出现治疗反应的患者均达到了部分反应的程度。在反应持续时间方面,反应者的中位 DOR 尚未达到;而中位 TTR 为 4.3 周(范围:3.9 - 48.1 周)。
从症状改善情况来看,有 15 例患者(占比 50.0%)在 LSS 评分较基线降低≥7 分这一指标上,实现了具有临床意义的治疗反应。在药物剂量调整方面,分别有 56.7%(17 / 30)的患者减少了皮质类固醇的使用剂量,35.0%(7 / 20)的患者降低了 CNI 的剂量。
在安全性方面,大多数治疗期间出现的不良事件(TEAE)严重程度处于轻度至中度水平。其中,有 11 例患者(占比 36.7%)出现了≥3 级的 TEAE。在这些较严重的不良事件中,最为常见的是肺炎(n = 5,占比 16.7% )。
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