婴儿期软骨肉瘤（Infantile Chondrosarcoma）是一种罕见且侵袭性强的骨肿瘤，传统化疗效果有限，5年生存率不足30%。近年研究发现，约15%的婴儿期软骨肉瘤存在FGFR2融合或突变，为靶向治疗提供了理论依据。

　　培米替尼（Pemigatinib）作为选择性FGFR1/2/3抑制剂，在成人胆管癌中已展现显著疗效，但其对婴儿期软骨肉瘤的探索仍处于早期阶段。2023年《Pediatric Blood & Cancer》发表的案例报告显示，1例携带FGFR2-TACC2融合的复发婴儿期软骨肉瘤患者，接受培米替尼（13.5mg/m²/d）治疗后，肿瘤体积缩小42%，疼痛评分从8分降至2分，且未出现严重不良反应。尽管单例数据不足以形成结论，但提示FGFR通路可能是婴儿期软骨肉瘤的潜在治疗靶点。目前，全球多中心Ⅱ期试验（NCT04975201）正在招募患者，以评估培米替尼在儿童实体瘤中的安全性与疗效，结果值得期待。

　　培米替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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