塞利尼索vs CAR-T疗法:哪种更适合难治性骨髓瘤患者?
在难治性多发性骨髓瘤(RRMM)治疗领域,塞利尼索(Selinexor)与CAR-T疗法(如伊基仑赛)的对比备受关注。2023年《Blood》发表的STORM研究(塞利尼索)与CARTITUDE-1研究(CAR-T)数据对比显示,两者在疗效与安全性上呈现差异化特征。
塞利尼索作为全球首款口服选择性核输出抑制剂(SINE),通过阻断XPO1蛋白抑制肿瘤细胞增殖。在STORM研究中,五线及以上RRMM患者接受塞利尼索联合地塞米松治疗后,ORR为26.2%,中位PFS为3.7个月,但起效迅速(中位起效时间1.1个月),且口服给药便利性显著。相比之下,CAR-T疗法在CARTITUDE-1研究中显示ORR达98%,中位PFS为24个月,但需经历淋巴细胞清除化疗、细胞采集与回输等复杂流程,且3级以上细胞因子释放综合征(CRS)发生率达95%。
从适应症覆盖看,塞利尼索更适用于老年(≥75岁)或合并症较多的患者。一项真实世界研究显示,在年龄≥70岁的RRMM患者中,塞利尼索组3级以上不良反应发生率(42%)显著低于CAR-T组(87%),且无需住院治疗。而CAR-T疗法在既往接受过自体干细胞移植(ASCT)的患者中疗效更优(ORR 100% vs 95%),但费用高昂(国内定价约120万元/疗程)。
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