患者女性，48岁，2020年因反复乏力、瘙痒就诊，肝功能检查示ALP 385 U/L（正常上限120 U/L），GGT 210 U/L，ALT 65 U/L，AMA-M2阳性（滴度1:1000），肝活检提示中度界面性肝炎及胆管损伤，诊断为原发性胆汁性胆管炎（PBC）。初始治疗采用熊去氧胆酸（UDCA）13mg/kg/日，但12个月后ALP仍维持在320 U/L，瘙痒评分（VAS）达8分。

　　治疗经过

　　基线评估（2021年12月）：

　　血液学：ALP 315 U/L，GGT 190 U/L，ALT 58 U/L，总胆红素（TBIL）1.2 mg/dL。

　　症状学：瘙痒评分（VAS）8分，夜间觉醒次数≥3次/周。

　　影像学：肝脏弹性成像示肝硬度值（LSM）8.5 kPa，提示无显著纤维化。

　　埃拉菲布拉诺治疗（2022年1月）：

　　剂量：80mg/日（联合UDCA 13mg/kg/日）。

　　监测方案：每4周复查肝功能，每12周评估瘙痒评分及生活质量（PBC-40量表）。

　　疗效与安全性：

　　第4周：ALP降至260 U/L，瘙痒评分降至6分，夜间觉醒次数减少至1次/周。

　　第12周：ALP降至158 U/L（较基线下降50%），GGT降至85 U/L，ALT降至38 U/L，瘙痒评分降至3分。

　　第24周：ALP 142 U/L，TBIL降至0.9 mg/dL，PBC-40量表评分改善40%（瘙痒、疲劳维度显著）。

　　安全性：未出现严重不良事件，仅轻度腹泻（每日1-2次），未调整剂量。

　　本例患者在UDCA应答不佳后，联合埃拉菲布拉诺实现ALP快速下降及瘙痒症状缓解。其机制可能与药物激活PPARα/δ通路、促进胆汁酸外排及抗炎作用相关。治疗中需注意监测肝酶波动（本例未出现ALT≥3倍ULN），且长期疗效需结合肝纤维化进展指标（如LSM）综合评估。

　　两例病例分别展示了阿西米尼在T315I突变CML中的分子学疗效及埃拉菲布拉诺在PBC中的生化应答优势，均强调了个体化治疗与多维度监测的重要性。

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