普纳替尼（Ponatinib）作为第三代酪氨酸激酶抑制剂（TKI），是首个针对BCR-ABL融合基因T315I突变有效的药物，这一突变是导致慢性髓性白血病（CML）患者对伊马替尼、达沙替尼等一代/二代TKI耐药的主要原因。

　　PACE试验是普纳替尼的关键性II期研究，纳入267例慢性期CML患者，其中64例携带T315I突变。结果显示，12个月时主要细胞遗传学反应（MCyR）率达56%，而T315I突变患者的MCyR率高达70%。长期随访显示，5年MCyR率维持于60%，40%患者达到主要分子学反应（MMR）或更优水平，5年总生存率为73%。对于加速期或急变期CML，普纳替尼的MaHR率分别为55%和31%，显著优于传统化疗方案。

　　在PACE试验中，70%的T315I突变患者12个月时达到MCyR，且中位随访5年后，45%仍维持缓解状态。这一数据证实了普纳替尼在耐药突变领域的不可替代性。2024年日本JSH指南更基于本土数据，推荐普纳替尼作为一线治疗选择（不限突变类型），因其亚洲人群动脉血栓风险较欧美低40%。

　　普纳替尼的心血管毒性是其最受关注的副作用。PACE试验10年随访显示，动脉血栓事件（AOEs，包括心肌梗死、中风等）累积风险达25%，高血压发生率69%，心力衰竭风险亦显著升高。其机制与药物对血管内皮细胞的直接损伤、促炎因子释放及脂质代谢紊乱相关。

　　据悉，普纳替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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