骨髓纤维化（MF）是一种以骨髓纤维化、脾脏肿大和贫血为特征的骨髓增生性肿瘤，传统JAK抑制剂虽能缓解脾肿大和全身症状，却可能加重贫血。莫洛替尼（Momelotinib）作为全球首个获批用于贫血型MF的JAK1/2和ACVR1双重抑制剂，通过“控病”与“纠贫”的双重机制，重新定义了MF治疗标准。

　　JAK-ACVR1双重抑制：破解贫血治疗困局

　　传统JAK抑制剂（如鲁索替尼）通过抑制JAK-STAT通路缓解MF症状，但会抑制骨髓造血功能，导致血红蛋白水平进一步下降。莫洛替尼的突破性设计在于同时靶向ACVR1（激活素A受体1），通过抑制ACVR1活性降低铁调素（Hepcidin）水平，从而增加铁的生物利用度，促进红细胞生成。这一机制在MOMENTUM试验中得到验证：用药24周后，患者平均血红蛋白水平提升1.5g/dL，35%的患者实现输血独立，而对照组（达那唑）仅17%。

　　临床数据：症状缓解与生存质量双提升

　　贫血改善的持久性

　　SIMPLIFY-1试验显示，莫洛替尼治疗组的贫血改善率达66%，显著高于鲁索替尼组的29%，且疗效持续超过48周。在长期随访中，莫洛替尼组患者的输血需求减少35%，而鲁索替尼组增加12%。

　　脾脏缩小与症状控制

　　MOMENTUM试验中，莫洛替尼组24周内脾脏体积缩小≥35%的患者比例为23%，是对照组（3%）的7倍；症状总评分（TSS）降低≥50%的患者比例达25%，是对照组（9%）的近3倍。

　　安全性优势

　　莫洛替尼的常见不良反应为轻度头晕（18%）、头痛（23%）和血小板减少（17.9%），严重副作用发生率低于5%。与鲁索替尼相比，其3-4级贫血发生率降低40%，且未观察到治疗相关的心血管事件或继发性恶性肿瘤风险增加。

　　莫洛替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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