晚期肾上腺皮质癌（ACC）是一种罕见且侵袭性强的恶性肿瘤，年发病率约为1-2例/100万人。由于对传统化疗（如米托坦）敏感性低，患者中位OS仅12-15个月，亟需新型治疗手段。卡博替尼通过抑制MET、VEGFR和AXL等通路，展现出抗ACC的潜力。2024年发表的II期试验结果，为卡博替尼在ACC中的应用提供了初步证据。

　　一、试验设计：针对难治性患者的单臂探索

　　该试验为研究者发起的、前瞻性、单臂II期研究，纳入18例经组织学证实的晚期ACC患者，要求患者不可接受根治性手术，具有可测量病灶，且在参与研究前6个月内米托坦血清水平低于2 mg/L。患者每日口服卡博替尼60 mg，可根据AE减量至40 mg或20 mg。主要终点为4个月PFS率，次要终点包括ORR、DCR和安全性。

　　二、疗效数据：4个月PFS率达72.2%，中位OS 24个月

　　截至2021年5月31日，中位随访36.8个月，结果显示：

　　PFS：4个月PFS率为72.2%（95% CI: 46.5%-90.3%），中位PFS为6个月（95% CI: 4.3个月-未达到）。

　　OS：中位OS为24个月（95% CI: 15.6个月-未达到），1年OS率为72.2%，2年OS率为44.4%。

　　肿瘤缓解：2例（11%）获得部分缓解（PR），14例（78%）获得疾病稳定（SD），DCR达89%。

　　三、安全性特征：可管理的3级及以上AE

　　卡博替尼的AE与既往研究一致，61%的患者出现3级及以上AE，最常见包括：

　　脂肪酶升高（17%）：需监测胰腺功能，必要时暂停用药。

　　γ-谷氨酰转移酶升高（11%）和丙氨酸氨基转移酶升高（11%）：提示肝功能损伤，需定期检测肝酶。

　　低磷血症（11%）和高血压（11%）：通过补磷和降压药物可有效控制。

　　仅1例（6%）患者发生4级高血压，无治疗相关死亡报告，显示卡博替尼在严格监测下的安全性。

　　据悉，卡博替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。