血小板减少症是一类以血小板计数低于正常范围为特征的疾病，常见于免疫性血小板减少症（ITP）、慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）及化疗相关性血小板减少症等。传统治疗手段如糖皮质激素、免疫球蛋白及脾切除等，虽能在一定程度上提升血小板计数，但存在疗效短暂、副作用明显等问题。艾曲波帕作为首个口服小分子、非肽类促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），通过激活内源性血小板生成通路，为血小板减少症的治疗带来了革命性突破。

　　作用机制：解码血小板生成的分子密码

　　艾曲波帕的作用机制基于对血小板生成素（TPO）信号通路的深度解析。作为非肽类TPO受体（c-Mpl）激动剂，艾曲波帕结合受体的跨膜结构域，诱导二聚化并激活JAK2/STAT5、MAPK等下游信号通路，刺激骨髓巨核细胞增殖与分化，最终促进血小板生成。其分子设计还包含铁螯合效应，通过与金属离子（如铁、钙）结合形成复合物，增强药物稳定性并调控吸收，这一特性要求患者空腹服用以避免食物干扰。此外，临床前研究显示，艾曲波帕可降低ITP患者抗血小板抗体水平，部分恢复免疫平衡，进一步巩固其治疗价值。

　　临床应用：

　　1. 免疫性血小板减少症（ITP）

　　ITP是艾曲波帕获批的首个适应症。RAISE试验纳入197例慢性ITP患者，结果显示，艾曲波帕组6周血小板应答率（≥50×10⁹/L）达59%，显著高于安慰剂组的16%，中位疗效持续时间8.2个月。EXTEND研究进一步证实，长期应用艾曲波帕可使38%的患者实现持续缓解（无需持续用药），5年无治疗生存率达21%。儿童患者中，PETIT试验显示12周应答率62%，显著降低出血事件风险。值得注意的是，艾曲泊帕减停开始时血小板计数≥100×10⁹/L、剂量25 mg/d是获得治疗自由反应（TFR）的预后因素。

　　2. 慢性肝病相关血小板减少症（CLDT）

　　CLDT是肝硬化患者常见的并发症，增加侵入性操作（如肝活检、脾切除）的出血风险。ELEVATE研究纳入292例CLDT患者，术前使用艾曲波帕可使血小板计数≥50×10⁹/L的比例达72%，术后7天内无需输注率92%。长期应用12周后，58%患者血小板维持≥50×10⁹/L，显著提升肝移植候选者的手术安全性。

　　3. 其他适应症

　　艾曲波帕还被探索用于重型再生障碍性贫血（SAA）及化疗相关性血小板减少症。在SAA中，艾曲波帕联合免疫抑制疗法可提升患者血红蛋白水平及输血独立性；在化疗患者中，其可缩短血小板减少持续时间，减少救援性输注需求。

　　艾曲波帕在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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