肾上腺皮质癌（ACC）是一种高度侵袭性恶性肿瘤，术后复发率高达70%，中位生存期仅3-4年。米托坦作为唯一获批的靶向药物，其辅助治疗价值在FIRM-ACT试验及ADJUVO研究中得到验证，但与化疗的疗效对比仍存在争议。

　　一、米托坦单药辅助治疗：生存期显著延长

　　术后辅助治疗：

　　一项纳入127例晚期ACC患者的回顾性研究显示，米托坦单药治疗的客观缓解率（ORR）为20.5%，中位无复发生存期（RFS）达42个月，较未治疗组的10个月延长32个月。

　　血药浓度监测是关键：稳态谷浓度≥14mg/L时，5年OS率提升至65%，而浓度<14mg/L的患者OS率仅30%。

　　高危患者获益：

　　ADJUVO研究纳入91例Ⅰ-Ⅲ期、Ki-67≤10%的低危ACC患者，随机分配至米托坦组（目标浓度14-20mg/L，持续2年）或观察组。中位随访48个月时，米托坦组5年RFS率为79%，较观察组的75%无统计学差异，但复发风险降低26%。

　　亚组分析显示，Ⅲ期患者从米托坦治疗中获益更显著（HR=0.52，P=0.03），提示其适用于高复发风险人群。

　　二、米托坦联合化疗：一线治疗金标准

　　FIRM-ACT试验：

　　纳入304例晚期ACC患者，随机分配至米托坦联合EDP化疗组（依托泊苷+多柔比星+顺铂）或米托坦联合链脲佐菌素组（M-Sz）。

　　结果显示，EDP-M组ORR达23.2%，中位PFS为5.0个月，显著优于M-Sz组的9.2%和2.1个月（P<0.001）。尽管总生存期（OS）无差异（14.8个月 vs. 12.0个月），但EDP-M组二线治疗的中位PFS达5.6个月，优于M-Sz组的2.2个月。

　　二线治疗选择：

　　对于EDP-M治疗失败的患者，吉西他滨联合卡培他滨方案可使中位PFS延长至3.8个月，ORR为18%，成为重要补救手段。

　　三、米托坦 vs. 化疗：疗效与安全性的权衡

　　疗效对比：

　　辅助治疗阶段：米托坦单药可延长RFS，但需长期用药（≥2年）以维持血药浓度；化疗因毒性较大，难以用于长期辅助治疗。

　　晚期治疗阶段：EDP-M方案在缓解率和PFS上优于米托坦单药，但3级以上不良反应发生率高达68%，包括中性粒细胞减少（45%）、感染（22%）和神经毒性（15%）。

　　安全性管理：

　　米托坦的剂量限制性毒性为神经肌肉症状（血药浓度>20mg/L时发生率达30%），需通过血药浓度监测优化剂量。

　　化疗相关毒性需积极支持治疗，如G-CSF预防中性粒细胞减少、止吐药控制恶心呕吐等。

　　四、临床决策建议

　　辅助治疗选择：

　　低危患者（Ⅰ-Ⅱ期、Ki-67≤10%）：优先观察或米托坦单药（目标浓度14-20mg/L）；

　　高危患者（Ⅲ期、Ki-67>10%）：推荐米托坦联合EDP化疗（4-6周期），后续以米托坦单药维持。

　　晚期一线治疗：

　　EDP-M方案作为首选，但需评估患者耐受性；

　　对于体能状态较差的患者，可考虑米托坦单药或吉西他滨联合卡培他滨。

　　据悉，米托坦已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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