Qalsody（tofersen）近日传来喜讯，已成功获得英国药品和保健品管理局（MHRA）的批准，成为首个针对罕见遗传性运动神经元疾病（MND）的治疗药物。

　　此次获批，意味着该药物将可用于治疗与超氧化物歧化酶 1（SOD1）基因突变相关的肌萎缩侧索硬化症（ALS）的成年患者。ALS 是一种全球范围内较为罕见的渐进性且致命的神经退行性疾病，全球约有 16.8 万人深受其害。它主要影响大脑和脊髓的神经细胞，患者会逐渐出现肌肉无力和萎缩的症状，最终可能丧失活动、说话、吞咽乃至呼吸的能力，生活质量严重下降。

　　在众多与 ALS 相关的基因中，约 2% 的病例是由 SOD1 基因突变所引发的。而 Qalsody作为一款创新药物，由医疗保健专业人员定期通过腰椎穿刺的方式给药。它属于反义寡核苷酸类药物，其作用机制是与 SOD1 mRNA 相结合，进而减少 SOD1 蛋白质的产生，从根源上对疾病进行治疗。

　　研究显示，与接受安慰剂治疗的患者相比，接受 Qalsody 治疗的患者血浆神经丝轻链（这一物质是神经退行性变的标志）水平显著降低，这充分证明了 Qalsody 在治疗相关疾病方面的有效性。

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