进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）是一种罕见的遗传性肝病，患者常因顽固性瘙痒和肝功能衰竭在30岁前死亡。奥维昔巴特（Odevixibat）作为全球首个回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过降低体内胆汁酸浓度，为PFIC患者带来了革命性治疗选择。

　　PEDFIC 1研究（双盲、随机、安慰剂对照）：

　　纳入62例6个月至17岁的1型或2型PFIC患者，随机分配至奥维昔巴特（40 μg/kg或120 μg/kg）或安慰剂组。

　　瘙痒缓解率：治疗24周时，奥维昔巴特组瘙痒评分（由护理人员每日评估抓挠次数）较基线降低≥1分的患者比例达72%，显著高于安慰剂组（25%）。

　　胆汁酸水平：血清总胆汁酸（sBA）平均降低104 μmol/L，而安慰剂组仅降低10 μmol/L。

　　生长发育：治疗72周时，奥维昔巴特组患者身高和体重标准差评分（SDS）分别增加0.3和0.4，显著优于安慰剂组（P<0.01）。

　　ASSERT研究（Alagille综合征患者）：

　　纳入53例12个月及以上Alagille综合征患者，治疗24周时瘙痒缓解率达93%，sBA水平平均降低124 μmol/L。

　　安全性：不良反应可控，长期耐受性良好

　　奥维昔巴特的常见不良反应包括腹泻（35%）、腹痛（28%）、恶心（20%）和肝功能异常（ALT/AST升高，15%）。多数不良反应为轻度至中度，且随治疗时间延长逐渐减轻：

　　腹泻管理：联用蒙脱石散（3 g tid）或洛哌丁胺（2 mg qid）可缓解症状，若持续>7天需暂停用药。

　　肝功能监测：每3个月检测ALT/AST，若升高>3倍正常值上限，需暂停用药并联用保肝药物（如复方甘草酸苷片150 mg tid），待恢复至≤2倍正常值上限后以半量重启。奥维昔巴特并非对所有PFIC患者有效。

　　奥维昔巴特全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。