奥维昔巴特（Odevixibat）作为全球首个获批用于治疗进行性家族性肝内胆汁淤积症（PFIC）的回肠胆汁酸转运体（IBAT）抑制剂，通过减少肠道对胆汁酸的重吸收，显著缓解患者顽固性瘙痒并改善肝功能。

　　腹泻：发生率与机制

　　腹泻是奥维昔巴特最常见的副作用，发生率超过60%。其机制与药物抑制IBAT后，肠道内胆汁酸浓度升高刺激肠黏膜分泌增加有关。

　　应对策略：

　　剂量调整。若腹泻持续，可暂停用药至症状缓解，再以低剂量重启并缓慢滴定。

　　营养支持：鼓励患者补充口服补液盐（ORS）预防脱水，并增加膳食纤维摄入以改善粪便性状。

　　肝损伤：

　　奥维昔巴特可能引发肝酶（ALT/AST）升高，发生率约15%，严重肝损伤（ALT≥3倍正常值上限）需立即停药。其机制可能与胆汁酸循环紊乱导致肝细胞应激有关。

　　应对策略：

　　基线与动态监测：治疗前检测肝功能，治疗期间每3个月复查。若ALT/AST持续升高，需排除其他肝病（如病毒性肝炎、脂肪肝）后调整剂量。

　　长期管理：定期检测脂溶性维生素（A/D/E/K）水平，必要时补充维生素制剂（如维生素D 400IU/日）预防缺乏。

　　特殊人群与基因筛查

　　PFIC 2型患者：携带ABCB11基因突变导致胆汁酸输出泵（BSEP）完全缺失者，对奥维昔巴特无效，需通过基因检测（如NGS）提前筛查。

　　Alagille综合征患者：需警惕血肿风险，治疗期间避免剧烈运动或外伤。

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