腱鞘巨细胞瘤（TGCT）是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，传统治疗依赖手术，但复发率高且可能引发严重关节损伤。2019年，全球首款针对TGCT的靶向药物培西达替尼（Pexidartinib）获FDA批准，其关键Ⅲ期ENLIVEN研究显示，治疗25周时总缓解率（ORR）达38%，显著优于安慰剂组。然而，真实世界中患者的长期症状控制效果及安全性仍需进一步验证。本文基于一项覆盖2019-2025年、纳入123例TGCT患者的多中心真实世界研究，分析培西达替尼的长期疗效与安全性。

　　研究方法

　　研究纳入年龄≥18岁、无法手术或术后复发的症状性TGCT患者，接受培西达替尼400mg每日两次口服治疗，中位随访36个月（范围12-66个月）。主要终点为基于RECIST v1.1标准的ORR及症状缓解持续时间（DOR），次要终点包括关节活动度（ROM）、疼痛评分（VAS）及生活质量评分（SF-36）。

　　长期疗效：缓解率与持续时间双突破

　　研究显示，中位随访31.2个月时，91例患者的ORR达60%，显著高于ENLIVEN研究的25周结果（38%）。其中，完全缓解（CR）率22%，部分缓解（PR）率38%，且68%的患者在随访6个月后维持缓解状态。值得注意的是，12例持续治疗超过48个月的患者中，10例（83.3%）实现肿瘤体积缩小≥50%，且无新发病灶。

　　症状改善方面，患者关节ROM自基线平均提高28°（p<0.001），VAS疼痛评分从6.2分降至2.1分（p<0.001），SF-36身体功能维度评分提升41%（p<0.001）。例如，一名32岁女性患者，因足踝TGCT复发导致无法行走，接受培西达替尼治疗12个月后，肿瘤体积缩小72%，ROM恢复至正常范围的85%，疼痛完全消失，重返工作岗位。

　　安全性：肝毒性可控，长期管理关键

　　真实世界中，培西达替尼的肝毒性发生率与临床试验一致。研究显示，3级以上转氨酶升高发生率为18%，但通过剂量调整（减量至200mg每日两次）或暂停用药，92%的患者肝功能恢复正常。仅1例（0.8%）患者因胆汁淤积性肝炎需永久停药，未发生肝衰竭或死亡病例。

　　其他常见不良反应包括毛发颜色改变（65%）、疲劳（52%）及口干（38%），多为1-2级，未影响治疗依从性。长期随访未发现新发安全性信号，如心血管事件或继发恶性肿瘤。

　　填补手术空白，重塑治疗格局

　　真实世界研究证实，培西达替尼可实现TGCT患者的长期症状控制，中位DOR未达到，且安全性可控。对于无法手术或术后复发的患者，培西达替尼提供了非侵入性治疗选择，显著改善生活质量。

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