尽管Dravet综合征（DS）目前尚无法治愈，但司替戊醇通过独特的作用机制显著改善患者预后，成为DS治疗的重要突破。

　　作用机制

　　司替戊醇的抗癫痫作用源于其对GABA能系统和代谢酶的双重调控：

　　GABA增强：直接激活GABA-A受体，增加氯离子内流，抑制神经元过度放电；

　　代谢酶抑制：通过抑制CYP3A4/2C19，提升氯巴占活性代谢物浓度，后者可特异性增强前额叶皮层GABA-A受体α3亚基功能，减少谷氨酸能神经元兴奋性；

　　神经网络重塑：长期治疗可降低海马体谷氨酸浓度，提升前额叶皮层GABA水平，阻断癫痫网络过度兴奋，从而改善认知功能。

　　局限性：

　　司替戊醇需与氯巴占或丙戊酸联用，其疗效受基因型、发作类型等因素影响：

　　SCN1A突变类型：错义突变患者对司替戊醇的应答率（72%）显著高于截断突变患者（48%）；

　　发作类型：对肌阵挛发作的疗效优于失张力发作；

　　不良反应管理：通过剂量调整和联合用药（如减少丙戊酸剂量）可将不良反应发生率从42%降至18%。

　　司替戊醇虽无法治愈DS，但其通过双重机制显著改善患者预后，为这一难治性疾病提供了有效治疗选择。未来，随着精准医疗和新适应症的开发，司替戊醇有望在癫痫治疗领域发挥更大作用。

　　据悉，司替戊醇已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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