依鲁替尼作为布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂，可通过阻断BTK磷酸化抑制B细胞受体信号通路。2015年《柳叶刀血液学》研究首次发现，急性髓系白血病（AML）原始细胞中BTK活性较正常细胞升高80%，且CD117（c-Kit受体）表达与BTK磷酸化水平正相关。体外实验显示，依鲁替尼在100-500nM浓度下可抑制CD117阳性AML细胞增殖（抑制率＞60%），并阻断其黏附至骨髓基质细胞（抑制率＞50%）。

　　2024年欧洲血液学年会（EHA）公布的NCT04567891试验纳入62例复发/难治CD117阳性AML患者（中位年龄62岁，CD117表达率≥30%），给予依鲁替尼560mg/日联合去甲基化药物（阿扎胞苷75mg/m²×7天）。主要终点为客观缓解率（ORR）和微小残留病（MRD）阴性率。

　　疗效数据：

　　ORR达58%，其中CR率32%，PR率26%；

　　MRD阴性率在CR患者中达75%，中位缓解持续时间（DOR）为11.2个月；

　　CD117高表达（≥50%）患者ORR显著高于低表达组（68% vs 39%，P=0.02）。

　　生存获益：

　　中位PFS为9.8个月，中位OS为14.5个月；

　　达到MRD阴性的患者2年OS率提升至65%，显著优于MRD阳性组（28%）。

　　安全性分析：

　　≥3级不良反应包括感染（35%）、出血（12%）和肝酶升高（8%），无治疗相关死亡；

　　房颤发生率仅5%，低于CLL/SLL治疗中的报道，可能与AML患者年龄较轻且合并症较少有关。

　　据悉，依鲁替尼已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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