贝舒地尔治疗慢性移植物抗宿主病效果如何?
慢性移植物抗宿主病(cGVHD)是异基因造血干细胞移植后的常见并发症,发生率达30%-70%,可导致皮肤、肺、肝等多器官纤维化,严重影响患者生活质量。传统治疗依赖糖皮质激素和免疫抑制剂,但半数患者最终耐药,且长期使用易引发感染、骨质疏松等副作用。
贝舒地尔是全球首个获批用于cGVHD的ROCK2抑制剂,通过抑制ROCK2信号通路发挥双重作用:
抗炎:减少IL-17、IL-21等促炎因子释放,缓解免疫细胞攻击。
抗纤维化:抑制成纤维细胞活化,降低胶原蛋白沉积,逆转器官纤维化。
ROCKstar试验:纳入132例中重度cGVHD患者,贝舒地尔(200mg/日)治疗24周后,总体缓解率(ORR)达75%,皮肤病变缓解率高达92%;62%的患者缓解持续超过20个月。
贝舒地尔的常见副作用为轻度腹泻(18%)和疲劳(15%),通常1-2周内自愈;3-4级严重不良反应发生率低于5%,主要包括感染和肝酶升高。禁忌人群为妊娠期女性(动物实验显示胎儿毒性),哺乳期需暂停喂养。
贝舒地尔的获批为cGVHD患者提供了首个靶向治疗选择,其抗纤维化机制填补了传统治疗的空白。随着仿制药的普及,治疗成本大幅降低,更多发展中国家患者得以获益。
贝舒地尔在全球多个国家已上市,海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。
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