贝舒地尔对闭塞性细支气管炎综合征患者的治疗效果
闭塞性细支气管炎综合征(BOS)是预后不良的高危病症,现有治疗手段效果欠佳。贝舒地尔作为新型口服选择性rho相关卷曲螺旋蛋白激酶2抑制剂,已获美国食品药品监督管理局批准用于治疗cGVHD。本研究聚焦于该药对BOS患者的治疗情况。
研究确定59例BOS受试者,均纳入并接受2项贝舒地尔前瞻性临床试验治疗。入组条件为入组时预测第1秒用力呼气容积(FEV1)百分比≤79%,且临床医生认定肺部疾病由cGVHD引发。
研究结果
反应率:依据NIH反应标准,肺cGVHD的最佳总反应率(ORR)为32%,其中部分反应占17%,完全反应占15%。反应率与入组时基线NIH GVHD肺评分呈反比,肺评分为1时,ORR为50%;肺评分为2时,ORR为17%;肺评分为3时,ORR为0%(P = 0.006)。
多变量分析:多变量分析表明,男性、较低的基线NIH cGVHD肺评分以及入组前对先前一线cGVHD治疗有部分反应,与较高的肺特异性反应率相关。
相关性分析:肺功能评估与患者症状测量(NIH肺部症状评分或肺部Lee症状量表评分)之间无显著相关性。
贝舒地尔治疗与BOS受试者的肺特异性临床反应存在关联,且在较晚期疾病中更为常见。不过,对于BOS患者而言,优化治疗反应评估依旧是一项挑战,后续还需进一步探索更有效的评估方法。
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