Dravet综合征（DS）是一种由SCN1A基因突变引起的罕见发育性癫痫性脑病，患者常因频繁癫痫发作和认知衰退面临生存质量低下困境。传统抗癫痫药物（ASMs）疗效有限，而司替戊醇联合氯巴占的方案为患者提供了新的治疗选择。

　　联合治疗的机制与优势

　　司替戊醇通过双重机制发挥作用：一方面，它抑制GABA转氨酶，使脑内GABA浓度提升40%，并延长GABA-A受体通道开放时间30%，直接增强抑制性神经传递；另一方面，它抑制CYP3A4/2C19酶，显著提升氯巴占活性代谢物N-去甲氯巴占（NCLB）的血药浓度。NCLB可增强GABA-A受体α3亚基介导的突触抑制，减少谷氨酸能神经元过度兴奋。这种“双重增强抑制”的机制，使联合治疗在控制癫痫发作方面表现出显著优势。多项研究证实了联合治疗的疗效。

　　剂量调整与监测

　　联合治疗需注意剂量调整以减少不良反应。英国NICE指南推荐，氯巴占剂量需下调至0.3-0.5 mg/kg/d（较单药治疗减少50%），丙戊酸血药浓度维持在50-100 μg/mL。定期监测肝功能和血细胞计数至关重要，10年随访数据显示，联合治疗未发现肝肾功能衰竭或骨髓抑制等严重不良反应，但需警惕血小板减少（发生率12%）和嗜睡（34%）。

　　长期疗效与认知改善

　　长期使用司替戊醇联合氯巴占不仅可控制癫痫发作，还能改善认知功能。2024年《Brain》杂志发表的fMRI研究显示，治疗2年的DS患者海马体谷氨酸浓度下降28%，前额叶皮层GABA水平上升41%，与韦氏儿童智力量表（WISC-V）总分提升12分显著相关。

　　司替戊醇在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。

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